討論熱點(diǎn)問題，鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)，推動(dòng)兒童用藥發(fā)展

遠(yuǎn)大九和參加藥審中心組織的兒童藥研發(fā)熱點(diǎn)問題專家研討會(huì)

為促進(jìn)兒童藥品研發(fā)，交流兒童用藥研發(fā)中的遇到的熱點(diǎn)問題，2021年9月24日（周五）下午2:30-5:00，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)（以下簡(jiǎn)稱：藥促會(huì)）特邀我單位兒童藥研發(fā)負(fù)責(zé)人聶紅梅參加由藥審中心組織關(guān)于“兒童用藥研發(fā)熱點(diǎn)問題”的線上專家研討會(huì)。

鑒于疫情的影響，本次會(huì)議以線上線下相結(jié)合的方式舉行，參會(huì)人員包括藥審中心主任孔繁圃及負(fù)責(zé)審評(píng)工作的楊志敏、耿瑩等數(shù)位藥審工作人員、12位兒童藥臨床和研發(fā)專家教授以及10家國(guó)內(nèi)外藥企單位代表參與本次研討會(huì)。

會(huì)議由藥審中心化藥臨床一部部長(zhǎng)楊志敏主持，首先介紹與會(huì)的各位專家領(lǐng)導(dǎo)，并對(duì)其參會(huì)表示誠(chéng)摯的歡迎和感謝。

隨后，孔繁圃主任對(duì)本次研討會(huì)致歡迎詞，首先對(duì)參會(huì)的各位科學(xué)家和企業(yè)家表示慰問。另外針對(duì)當(dāng)前兒童藥領(lǐng)域的現(xiàn)狀進(jìn)行簡(jiǎn)述，希望兒童醫(yī)院的專家、企業(yè)和審評(píng)中心能夠在這次專家會(huì)上充分的提出意見建議，產(chǎn)、學(xué)、研多方努力合作推動(dòng)兒童藥的研發(fā)、審評(píng)和發(fā)展。最后對(duì)各位專家領(lǐng)導(dǎo)的參會(huì)表示感謝。

在孔主任對(duì)兒童審評(píng)工作提出期望的基礎(chǔ)上，國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心-北京兒童醫(yī)院的倪院長(zhǎng)對(duì)國(guó)家藥審中心對(duì)兒童醫(yī)學(xué)中心兒童藥研發(fā)工作的大力支持和高度評(píng)價(jià)表示感謝。倪院長(zhǎng)首先對(duì)兒童醫(yī)學(xué)中心正進(jìn)行2項(xiàng)兒童藥重大專項(xiàng)課題進(jìn)展情況進(jìn)行匯報(bào)。另外，兒童醫(yī)學(xué)中心也積極參與藥審中心對(duì)于指導(dǎo)原則的制定工作，也牽頭制定了“鼓勵(lì)研發(fā)和申報(bào)兒童用藥品的清單”。最后，倪院長(zhǎng)表示，針對(duì)兒童藥現(xiàn)狀希望國(guó)家藥品審評(píng)中心、醫(yī)學(xué)中心和參會(huì)的各個(gè)參會(huì)企業(yè)，大家攜手并進(jìn)，滿足兒童和家長(zhǎng)的需求，共同做好兒童藥的研發(fā)和發(fā)展。

針對(duì)兩位領(lǐng)導(dǎo)的期望和總結(jié)，楊部長(zhǎng)也表示藥審中心兒童藥工作組會(huì)根據(jù)今天與會(huì)的專家、領(lǐng)導(dǎo)的指示要求，踏實(shí)做好的兒童藥工作。根據(jù)會(huì)議安排，隨后進(jìn)行與境外和境內(nèi)的企業(yè)代表進(jìn)行研討。

首先，由境外企業(yè)輝瑞公司事務(wù)執(zhí)行總監(jiān)王海輝女士對(duì)境內(nèi)外兒童用藥相關(guān)法規(guī)進(jìn)行梳理，建議國(guó)內(nèi)兒童藥相關(guān)部門規(guī)章和政策法規(guī)的制定可參考境外的模式，以鼓勵(lì)，強(qiáng)制和優(yōu)惠等方式加快兒童藥的發(fā)展。

隨后賽諾菲中國(guó)注冊(cè)事務(wù)負(fù)責(zé)人鄧婷女士對(duì)兒童用藥臨床要求的初步考慮進(jìn)行介紹，主要包括現(xiàn)階段兒童藥物臨床研究的挑戰(zhàn)和建議，希望能夠秉持科學(xué)、靈活、可行的原則。

最后一位境外企業(yè)代表為諾華注冊(cè)部高蓉，針對(duì)當(dāng)前兒童用藥開發(fā)的政策建議和相關(guān)訴求進(jìn)行總結(jié)，希望能夠建立適用中國(guó)國(guó)情的激勵(lì)政策和措施，如數(shù)據(jù)保護(hù)、特殊通道、多方合作的RWD兒童數(shù)據(jù)庫平臺(tái)和數(shù)據(jù)分享，以助推兒童用藥創(chuàng)新的研發(fā)和上市。

接下來，由境內(nèi)企業(yè)代表進(jìn)行觀點(diǎn)闡述。依次由北?？党亲?cè)負(fù)責(zé)人張苒、賽生醫(yī)藥武連宗、江蘇恒瑞湖胡宏成分別進(jìn)行主題為“對(duì)兒童用藥研發(fā)過程中遇到的相關(guān)問題”、“境外上市的兒童用藥注冊(cè)進(jìn)口我國(guó)相關(guān)問題”和“兒童用藥臨床研究相關(guān)問題”的介紹。

在企業(yè)觀點(diǎn)闡述的基礎(chǔ)上，藥審中心化藥臨床一部耿瑩對(duì)兒童用藥專項(xiàng)工作小組對(duì)上一階段工作進(jìn)行匯報(bào)。在匯報(bào)中，耿部長(zhǎng)針對(duì)當(dāng)前中國(guó)兒童藥研發(fā)現(xiàn)狀，介紹了國(guó)家藥審中心的采取的措施和成果，包括統(tǒng)一組織協(xié)調(diào)、深入一線調(diào)研、落實(shí)優(yōu)先政策、完善研評(píng)標(biāo)準(zhǔn)、加強(qiáng)宣傳培訓(xùn)等多舉并措，隨后也對(duì)下一階段的工作計(jì)劃進(jìn)行闡述，同時(shí)希望廣泛聽取兒童臨床專家、藥物研發(fā)主題企業(yè)的聲音和建議，以助推兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新。

最后，由顧學(xué)范教授、姜玉武教授、吳潤(rùn)暉主任、童笑梅主任等兒童藥臨床專家針對(duì)兒童藥說明書規(guī)范、兒童罕見病用藥缺口、兒童藥品價(jià)格和相關(guān)政策等方面依次展開介紹；隨后由倪邵青主任、王伊寧主任、崔一民教授、胡蓓主任、趙維教授、陳平雁教授等各位兒童藥研發(fā)機(jī)構(gòu)的專家針對(duì)兒童藥的政策及審批流程、說明書內(nèi)容調(diào)整、相關(guān)兒童藥數(shù)據(jù)的質(zhì)量、標(biāo)準(zhǔn)和數(shù)據(jù)庫平臺(tái)的建設(shè)等提出相關(guān)建議，并希望CDE從監(jiān)管部門的角度多多組織溝通交流，在醫(yī)生與企業(yè)之間進(jìn)行知識(shí)譜普及，增強(qiáng)兒童藥數(shù)據(jù)的科學(xué)和積累，合理設(shè)計(jì)選擇兒童藥研發(fā)的方式方法。

研討會(huì)最后，楊志敏部長(zhǎng)表示后期根據(jù)會(huì)上各位專家的建議意見，以及企業(yè)反饋的問題統(tǒng)一匯總后反饋。另外CDE也會(huì)針對(duì)《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開發(fā)指導(dǎo)原則》進(jìn)行細(xì)致全面的解讀培訓(xùn)，普及兒童藥研發(fā)知識(shí)。